Problemy i fakty dotyczące terapii genowej Germline

Nauka o terapii genowej wydaje się wreszcie dojrzewać, gdy ta potężna technologia osiąga punkt, w którym może pomóc osobom z niektórymi z najtrudniejszych do leczenia chorób genetycznych. Jego dopuszczenie do ogólnego użytku medycznego w wielu chorobach wydaje się nieuchronne. W rzeczywistości Europejskie Towarzystwo Leków zatwierdziło już swój pierwszy lek do terapii genowej.

Jednak wszystkie dotychczasowe przykłady i próby dotyczą somatyczna terapia komórkowa. Oznacza to, że zmieniają one tylko genetykę komórek pacjenta, inne niż komórki linia zarodkowa plemniki lub komórki jajowe.

Obawy dotyczące terapii genowej Germline

Terapia genowa na komórkach linii germinalnej budzi wiele kontrowersji, ponieważ wszelkie zmiany stają się dziedziczne (ponieważ potomstwo otrzymuje zmanipulowane DNA). Pozwala to na przykład nie tylko korygować defekt genetyczny, który powoduje bubble boy syndromu u pacjenta, ale także trwałej eliminacji wady w kolejnych pokoleniach rodzina. Ten przykład jest stosunkowo rzadką chorobą genetyczną, ale istnieje wiele innych, na przykład choroba Huntingtona lub Duchenne dystrofia mięśniowa, która występuje częściej i teoretycznie może zostać wyeliminowana w rodzinach cierpiących na te zaburzenia.

Podczas gdy całkowite wyeliminowanie choroby w rodzinie jest spektakularną korzyścią, obawa jest taka, że ​​jeśli wydarzy się coś nieprzewidzianego (np. Białaczka, która została wprowadzona pierwszej grupy dzieci leczonych z powodu zespołu niedoboru odporności metodą terapii genowej) problem genetyczny przenoszony jest na nienarodzone dzieci przyszłości pokolenia. Istnieje obawa dotycząca rozprzestrzeniania się błędów linii zarodkowej terapii genowej lub skutków ubocznych dla przyszłych pokoleń z pewnością sam w sobie na tyle poważny, że powstrzymuje jakiekolwiek rozważania nad terapią genową linii germinalnej, ale błędy nie są jedyny problem.

Ulepszenia genetyczne nie są teraz problemem

Innym problemem jest to, że tego rodzaju manipulacja może otworzyć możliwość wstawiania genów do dostarczenia postrzegane korzystne cechy, takie jak zwiększona inteligencja, skłonność do wzrostu, a nawet specyficzne oko zabarwienie. Jednak moralna troska o wykorzystanie tej technologii do ulepszeń genetycznych nie jest natychmiastową kwestią praktyczną, ponieważ nauka nie ma wystarczająco mocnego zrozumieć genetykę związaną z większością tego rodzaju złożonych cech, aby podejść do terapii genowej, aby zmienić którąkolwiek z nich, nawet w tym momencie punkt.

Kontrowersje wokół terapii rozrodczych i metody naukowej

Pod koniec lat 90. XX wieku odbyła się wiele dyskusji na temat potencjału terapii genowej linii germinalnej i związanych z nią problemów etycznych. W Nature i the Dziennik National Cancer Institute. American Association for the Advancement of Science nawet zorganizowało Forum interwencji ludzkich linii rozrodczych w 1997 r., kiedy przedstawiciele nauki i religii zdawali się koncentrować na tym, co powinno, a czego nie należy robić, a nie na aktualnym stanie nauki w tym momencie.

Co ciekawe, obecnie niewiele się mówi o terapii linii germinalnej. Być może tragedia Jesse Gelsinger, który zmarł w wyniku ciężkiej reakcji alergicznej podczas próby terapii genowej na University of Pennsylvania w 1999 roku i nieprzewidzianego rozwoju białaczki u niemowląt leczonych z powodu zaburzeń immunologicznych na początku 2000 roku, wywołały pewien poziom pokory i spowodowały lepsze uznanie dokładnych kontroli i ostrożnych eksperymentów procedura.

Wydaje się, że obecny nacisk kładzie się bardziej na uzyskanie solidnych wyników i solidnych procedur, na których można by budować, a nie na przesuwanie koperty naprzód w celu uzyskania nowych spektakularnych lekarstw. Z pewnością pojawią się zdumiewające wyniki, ale aby uzyskać praktyczne i bezpieczne metody leczenia, potrzeba wielu rygorystycznych, metodycznych i często żmudnych badań naukowych.

Przyszły potencjał terapii linii germinalnych

Jednak wraz z postępem w tej dziedzinie, a manipulacje genetyczne człowieka stają się bardziej solidne, przewidywalne i rutynowe, z pewnością ponownie pojawi się kwestia terapii linii germinalnej. Wiele z nich już nakreśliło jasne podziały i wytyczne dotyczące tego, co jest dozwolone, a co nie. Na przykład kościół katolicki wydał konkretne wytyczne dotyczące terapii genowej uzna to za stosowne.

Niewielu byłoby na tyle nierozsądnych, aby rozważyć dzisiejsze próby terapeutyczne linii germinalnej, biorąc pod uwagę nasze obecne ograniczone zrozumienie tej bardzo złożonej procedury. Chociaż naukowcy w Oregonie aktywnie poszukują bardzo wyspecjalizowanej formy terapii genowej linii germinalnej, która po prostu zmienia przedział DNA w mitochondriach. Jednak nawet ta praca spotkała się z krytyką. Nawet przy znacznie lepszym zrozumieniu genomiki i manipulacji genetycznych od czasu pierwszego testu terapii genowej w 1990 r., Nadal istnieją duże luki w zrozumieniu.

Jest prawdopodobne, że ostatecznie pojawią się ważne powody do podjęcia terapii linii germinalnej. Tworzenie wytycznych dotyczących tego, jak należy regulować przyszłe zastosowania terapii genowej, opierałoby się jednak tylko na spekulacjach. Możemy się tylko domyślać, jakie mamy przyszłe możliwości i wiedzę. Rzeczywista sytuacja, gdy nadejdzie, będzie inna i prawdopodobnie zmieni zarówno perspektywy etyczne, jak i naukowe.

TikTok viewer