Wyobraź sobie, że możesz leczyć wszelkie choroby genetyczne, zapobiegać bakteria od odporne na antybiotyki, zmieniają komary, aby oni nie może przenosić malarii, zapobiegać rakowi lub skutecznie przeszczepiać narządy zwierząt ludziom bez odrzucenia. Mechanika molekularna do osiągnięcia tych celów nie jest powieścią science fiction osadzoną w odległej przyszłości. Są to osiągalne cele możliwe dzięki rodzinie Sekwencje DNA zwane CRISPR.
CRISPR (wymawiane jako „chips”) to skrót od Clustered Regularly Interspaced Short Repeats, grupy Sekwencje DNA znalezione w bakteriach, które działają jako system obrony przed wirusami, które mogą zainfekować bakterię. CRISPR to kod genetyczny, który jest dzielony przez „przerywniki” sekwencji z wirusów, które zaatakowały bakterię. Jeśli bakterie ponownie napotkają wirusa, CRISPR działa jak rodzaj banku pamięci, ułatwiając obronę komórki.
Odkrycie klastrowych powtórzeń DNA miało miejsce niezależnie w latach 80. i 90. XX wieku przez naukowców z Japonii, Holandii i Hiszpanii. Akronim CRISPR został zaproponowany przez Francisco Mojicę i Ruuda Jansena w 2001 r. W celu zmniejszenia nieporozumień spowodowanych użyciem różnych akronimów przez różne zespoły badawcze w literaturze naukowej. Mojica postawił hipotezę, że CRISPR są formą bakterii
nabyta odporność. W 2007 r. Zespół kierowany przez Philippe'a Horvatha eksperymentalnie to zweryfikował. Wkrótce naukowcy znaleźli sposób na manipulowanie i wykorzystanie CRISPR w laboratorium. W 2013 r. Laboratorium Zhanga jako pierwsze opublikowało metodę inżynierii CRISPR do zastosowania w myszy i ludzkiej edycji genomu.Zasadniczo naturalnie występujący CRISPR daje komórce zdolność do wyszukiwania i niszczenia komórek. W przypadku bakterii CRISPR działa na zasadzie transkrypcji sekwencji przerywników, które identyfikują DNA docelowego wirusa. Jeden z enzymów wytwarzanych przez komórkę (np. Cas9) następnie wiąże się z docelowym DNA i tnie go, wyłączając docelowy gen i wyłączając wirusa.
W laboratorium Cas9 lub inny enzym tnie DNA, podczas gdy CRISPR mówi mu, gdzie należy wyciąć. Zamiast używać sygnatur wirusowych, badacze dostosowują przekładki CRISPR w celu poszukiwania interesujących genów. Naukowcy zmodyfikowali Cas9 i inne białka, takie jak Cpf1, aby mogli albo wyciąć, albo aktywować gen. Wyłączanie i włączanie genu ułatwia naukowcom badanie funkcji genu. Wycięcie sekwencji DNA ułatwia zastąpienie jej inną sekwencją.
CRISPR nie jest pierwszym narzędziem do edycji genów w zestawie narzędzi biologa molekularnego. Inne techniki edycji genów obejmują nukleazy palca cynkowego (ZFN), nukleazy efektorowe podobne do aktywatora transkrypcji (TALEN) i zmodyfikowane meganukleazy z ruchomych elementów genetycznych. CRISPR to wszechstronna technika, ponieważ jest opłacalna, pozwala na ogromny wybór celów i może kierować na lokalizacje niedostępne dla niektórych innych technik. Ale głównym powodem, dla którego jest to wielka sprawa, jest to, że jest niezwykle prosty w projektowaniu i użytkowaniu. Potrzebne jest jedynie 20-nukleotydowe miejsce docelowe, które można wykonać budując przewodnik. Mechanizm i techniki są tak łatwe do zrozumienia i użycia, że stają się standardem w programach nauczania biologii na studiach licencjackich.
Naukowcy wykorzystują CRISPR do tworzenia modeli komórkowych i zwierzęcych w celu identyfikacji genów powodujących choroby, opracowywania terapii genowych i inżynierii organizmów mających pożądane cechy.
Oczywiście CRISPR i inne techniki edycji genomu są kontrowersyjne. W styczniu 2017 r. Amerykańska FDA zaproponowała wytyczne dotyczące wykorzystania tych technologii. Inne rządy pracują również nad przepisami mającymi na celu zrównoważenie korzyści i ryzyka.